Savremeno lečenje hemofilije A doživelo je prethodnih decenija značajan napredak, uvođenjem novih preparata FVIII sa produženim dejstvom, primenom tzv. ne-faktorske i genske terapije. Uspešnost lečenja pacijenata sa hemofilijom A ne zavisi samo od izbora terapije, već i od kvaliteta i kontinuiteta praćenja i adekvatnog reagovanja na poremećaje stanja ovih pacijenata. 

Standardni monitoring pacijenata sa hemofilijom A zasnivao se prvenstveno na učestalosti nastanka i praćenju lokalizacije krvarenja, određivanju aktivnosti FVIII i praćenju nastanka i razvoja inhibitora faktora u cirkulaciji bolesnika. Iako ovi parametri ostaju i danas važni, jasno je da ne pružaju kompletnu sliku individualnog odgovora na terapiju, zbog čega je potrebno da se posebna pažnja posveti proceni farmakokinetike, adherencije i individualnog rizika od krvarenja, svakog bolesnika.

Kod pacijenata koji primaju koncentrate FVIII, farmakokinetički monitoring može pomoći u optimizaciji intervala aplikacije leka i doze, naročito kod pacijenata koji primaju faktore sa pruduženim dejstvom faktora FVIII. Istovremeno, kod bolesnika na profilaktičkoj terapiji emicizumabom, klasično određivanje FVIII aktivnosti i Bethesda testiranje imaju ograničenja, zbog interferencije sa terapijom, te je izbor odgovarajuće laboratorijske metode od posebnog značaja (npr. hromogeni testovi sa goveđim reagensima).

Važan, a često nedovoljno prepoznat aspekt monitoringa jeste procena stanja zglobnog zdravlja. Broj evidentiranih krvarenja ne mora uvek odražavati stvarno stanje zglobova. Strukturisana klinička procena, uz odgovarajuće ultrazvučne ili druge imaging metode, kada su indikovana, može omogućiti ranije prepoznavanje hemofilne artropatije i pravovremenu intervenciju.

Savremeni monitoring treba da obuhvati i kvalitet života, fizičku aktivnost, bol, psihosocijalne aspekte bolesti i zadovoljstvo terapijom. Kod dece i adolescenata posebno je važno pratiti razvoj, školsku i sportsku aktivnost, dok kod odraslih treba procenjivati radnu sposobnost i dugoročne posledice bolesti

Posebno mesto u praćenju pacijenata sa hemofilijom A zauzima adekvatno beleženje svih neophodnih informacija koje smo spomenuli putem upisivanja podataka u dnevnike pacijenata.

Kod pacijenata sa hemofilijom A, adekvatno vođeni dnevnik ima važnu ulogu u praćenju bolesti, terapije i svakodnevnog stanja pacijenta. Posebno je značajan jer omogućava pacijentu, roditeljima/starateljima i zdravstvenom timu da imaju pregled krvarenja i primenjene terapije.

Postojanje dnevnika pacijenata sa hemofilijom A je neophodno jer pruža informacije o:

• epizodama krvarenja – datum, vreme, mesto krvarenja, uzrok i intenzitet; 

• praćenju primene faktora VIII – datum i vreme primene, doza i razlog primene (profilaksa ili lečenje krvarenja); 

• postojanju simptoma – bol, otok, ograničena pokretljivost zgloba i drugi znaci krvarenja; 

• postojanju povreda i sprovedenih intervencija – npr. trauma, stomatološke intervencije ili hirurški zahvati; 

• uspešnosti terapije i verifikaciji učestalosti krvarenja. 

Na osnovu dobijenih informacija pruža se mogućnost lekarima da planiraju dalje lečenje pacijenata, prilagođavaju terapijski režim, a sve u cilju individualizacije terapije i adekvatnog praćenja pacijenata sa hemofilijom A. U praksi se mogu koristiti različite vrste dnevnika, u zavisnosti od potreba pacijenta, od papirnih formi preko elektronskih aplikacija, i bilo koja verzija dnevnika predstavlja važan alat za kontrolu bolesti, praćenje krvarenja i terapije, procenu efikasnosti profilakse i pravovremeno uočavanje problema.  

Gde smo danas? Imamo efikasnije terapije i mogućnost individualizacije lečenja, ali monitoring još uvek nije ujednačen i često se razlikuje između centara.

Čemu težimo? Cilj je prelazak sa reaktivnog na proaktivni monitoring – od registracije krvarenja ka ranom prepoznavanju svih znakova nedovoljne zaštite. 

Budućnost praćenja pacijenata sa hemofilijom A podrazumeva integraciju kliničkih, laboratorijskih, farmakokinetičkih, imaging i patient-reported podataka, uz individualno definisane ciljeve lečenja.