Aktuelni vodiči Svetske federacije za hemofiliju (“World Federation of Hemophilia”) publikovani su 2020. godine i predstavljaju preporuke zasnovane na dokazima o sveobuhvatnom zbrinjavanju osoba sa hemofilijom. U odnosu na prethodno izdanje iz 2012. godine, ekspertski panel je u najnovijem izdanju vodiča dodao čak 6 novih poglavlja, a posebno su značajne promene koje se tiču redovne profilakse kod osoba sa hemofilijom.

Rezultati nekoliko randomizovanih studija su ubedljivo pokazali da je profilaksa, ako se započne u najranijem detinjstvu, efikasan način za sprečavanje ponavljanih krvarenja u zglobove i razvoj hronične hemofiličarske artropatije. Zbog toga je i u prethodnom izdanju vodiča započinjanje i sprovođenje profilakse primenom koncentrata nedostajućeg faktora preporučeno kao zlatni standard u zbrinjavanju osoba sa teškom hemofilijom. Ovakav način profilakse podrazumeva da se već od prve godine života koncentrat nedostajućeg faktora dugoročno ubrizgava intravenski najčešće dva do tri puta nedeljno, odnosno doživotno. Potreba za čestim intravenskim injekcijama, posebno kod male dece i osoba sa slabim venskim pristupom, predstavlja najveću prepreku za uspešno i redovno sprovođenje profilakse. Pored toga, veliko variranje u koncentraciji leka u krvi između najviše i najniže vrednosti takođe predstavlja značajan izazov u lečenju ovih pacijenata. Iako je profilaksa kod dece sa teškom hemofilijom univerzalno prihvaćena kao najvažniji način lečenja, ostalo je pomalo nejasno pitanje kakva je uloga redovnog ubrizgavanja leka kod odraslih osoba koje ranije nisu dobijale profilaksu i koje su razvile hemofiličarsku artropatiju. 

Od prethodnog izdanja vodiča Svetske federacije za hemofiliju u kliničkoj praksi su postale dostupne inovativne terapijske opcije koje se primenjuju u profilaksi krvarenja. To je i bio najvažniji razlog za reviziju preporuka vezanih za profilaksu. U kliničku praksu su uvedeni koncentrati FVIII i FIX sa produženim poluživotom (“extended half-life”), a od nedavno kod osoba sa hemofilijom A i takozvani FVIII mimetički lekovi odnosno lekovi koji zamenjuju funkciju FVIII iako imaju potpuno drugačiju strukturu molekula. U poređenju sa koncentratima FVIII, mimetička terapija koja je trenutno prisutna na tržištu primenjuje se supkutano u intervalima od jednom nedeljno do jednom mesečno. Koncentracija leka u krvi se održava u vidu platoa i efikasna je i kod bolesnika sa inhbitorima na FVIII. Pored lekova koji su već na tržištu, u kliničkim studijama se ispituje veći broj mimetičkih lekova sa različitim mehanizmima delovanja čija primena se u profilaksi očekuje u skoroj budućnosti. Iako mimetička terapija efikasno smanjuje učestalost krvarenja, još uvek nema podataka o dugoročnom protektivnom efektu ove terapije na razvoj hemofiličarske artropatije pošto je iskustvo sa njenom primenom ograničeno. 

U aktuelnim vodičima Svetske federacije za hemofiliju, preporučuje se primena dugoročne profilakse kod svih osoba sa hemofilijom koji imaju fenotipski oblik teške hemofilije, bez obzira na uzrast. Isti značaj se daje koncentratima faktora koagulacije i FVIII mimetičkoj terapiji s time da se ističe da potkožna primena mimetičke terapije obezbeđuje veći komfor za pacijenta i da bi mogla pomoći u boljoj adherenciji u sprovođenju profilakse, posebno kod bolesnika sa slabim venskim pristupom. Za bolesnike koji dobijaju koncentrate FVIII ili FIX preporučeno je da se, ukoliko za to postoje raspoloživi resursi, najniža vrednost nedostajućeg faktora održavaju u rasponu 3-5%, pošto tradicionalno preporučeni cilj od 1% nije dovoljan da eliminiše pojavu krvarenja. U skladu sa ovim preporukama izmenjena je i definicija redovne profilakse kod osoba sa hemofilijom. Dok je ona u prethodnom izdanju vodiča definisana kao redovna primena koncentrata faktora koagulacije u cilju sprečavanja krvarenja, u aktuelnim vodičima, profilaksa se definiše kao primena hemostatskog agensa (uključujući FVIII mimetičku terapiju) sa ciljem da se osobi sa hemofilijom omogući da vodi aktivan život i obezbedi kvalitet života koji je uporediv sa onim kod osoba bez hemofilije. 

Prof. dr Predrag Miljić

Klinika za hematologiju

Univerzitetski Klinički Centar Srbije